¿Qué es la terapia genética?

Autor: OncoLink Team
Fecha de la última revisión:

¿Qué es la terapia del gene y cómo trabaja?

En el centro de cada célula en su cuerpo hay una región llamada el núcleo. El núcleo contiene su DNA, por sus siglas en ingles (ácido desoxirribonucleico), que es el código genético que usted heredó de cada uno de sus padres. Los genes se componen de desde unos pocos cientos hasta unos pocos millones de piezas de ADN. Usted tiene 46 cromosomas, que alternadamente se abarcan de millares de genes. Cada persona tiene más de 30,000 genes, que se componen del DNA. Usted tiene 2 copias de cada gene, 1 heredado de su madre y 1 de su padre.

Los genes contienen instrucciones para la célula sobre cómo producir proteínas. Las proteínas son necesarias para realizar la mayoría de las funciones vitales. Los genes le dicen a las células cómo trabajar, controlan nuestro crecimiento y desarrollo, y determinan cómo nos vemos y cómo funcionan nuestros cuerpos. También juegan un papel en la reparación de células y tejidos dañados.

GráficaCortesía del cáncer BACUP

¿Qué es la terapia génica?

¿Ahora que sabemos cuáles son los genes, cómo pueden ser utilizados así pues, para ayudar a luchar contra el cáncer? Si un gene se daña, este daño se llama una mutación. Esto puede conducir a un gene que no funciona correctamente y a una célula que crece incontrolablemente. Esto puede conducir eventualmente a la formación del cáncer. (Tenga presente que desarrollar un cáncer no es absolutamente tan simple como esto, pero requiere probablemente una serie compleja de mutaciones múltiples.) Estas mutaciones se pueden causar por cosas como fumar y/o el ambiente, o pueden ser heredadas. Tiene sentido que si pudiésemos reparar estas mutaciones, podríamos potencialmente parar un cáncer de desarrollarse. ¿La pregunta es, cómo hacemos esto?

Los investigadores están probando varias maneras de aplicar la terapia del gene al tratamiento del cáncer:

  • Sustituyendo los genes que faltan o que no son de funcionamiento. Por ejemplo, p53 es un gene llamado "un gene supresor del tumor". Su trabajo es justo eso: el suprimir que los tumores se formen. Las células que le faltan a este gene o que tienen una copia de no-funcionamiento debido a una mutación pueden "ser arregladas" agregando copias de funcionamiento de p53 a la célula.
  • Los oncogenes son genes mutados que son capaces de causar el desarrollo de un cáncer nuevo, o la extensión de un cáncer existente (metástasis). Parando la función de estos genes, el cáncer y/o su extensión del cáncer pueden ser parados.
  • Utilizando el propio sistema inmune del cuerpo insertando genes en las células de cáncer que entonces accionan el cuerpo para atacar las células de cáncer como invasores extranjeros.
  • Insertando genes en las células de cáncer para hacerlas más susceptibles a o para prevenir resistencia a la quimioterapia, radioterapia, o las terapias de hormona.
  • Creando "genes suicidas" que pueden entrar en las células de cáncer y causar que ellas mismas se destruyan.
  • Los cánceres requieren una fuente de sangre para crecer y sobrevivir, y forman sus propios vasos sanguíneos para lograr esto. Los genes se pueden utilizar para evitar que estos vasos sanguíneos se formen, así haciendo que el tumor se muera de hambre (también llamado angiogenesis).
  • Utilizando los genes para proteger las células sanas contra los efectos secundarios de la terapia, permitiendo que se entreguen dosis más altas de quimioterapia y de radiación.

¿Cómo se administra la terapia génica?

La entrega de genes es uno de los mayores desafíos de la terapia génica. Puede imaginarse que sería difícil inyectar estos genes en las células diminutas, por lo que se utiliza un portador o "vector" para hacer esto. Normalmente, los virus se utilizan como vectores. El vector del virus debe modificarse genéticamente para que lleve ADN humano. Estos virus son como los que causan el resfriado común, solo que están "desactivados" (apagados) para que no causen que el paciente realmente contraiga el resfriado.

En algunos casos, se extraen algunas células del paciente y el virus se expone a las células en el laboratorio. El virus con el gen deseado adjunto llega a las células. Estas células se dejan crecer en el laboratorio. A continuación, las células cultivadas se devuelven al paciente mediante infusión intravenosa (IV) o se inyectan en una cavidad corporal (es decir, el pulmón) o en un tumor.

En otros casos, el vector con el gen adjunto se inserta directamente en el paciente mediante infusión intravenosa o se inyecta en una cavidad corporal o un tumor. Una vez que el gen ha llegado a la célula, debe ir al núcleo de la célula (donde está el ADN o código genético) y combinarse con el material genético humano. Entonces necesita ser "encendido" para producir el producto proteico de ese gen. Para que la entrega de genes tenga éxito, la proteína que se produce debe funcionar correctamente. Como puede ver, esa es una serie de pasos que deben ir bien para que la terapia funcione.

¿Cuáles son los efectos secundarios de la terapia del gene?

Dado que la terapia génica es tan nueva, no conocemos todos los efectos secundarios que puede tener, en particular los efectos secundarios a largo plazo que pueden ocurrir años después de recibir esta terapia. Después de recibir inicialmente un tipo de terapia génica, el sistema inmunológico del paciente puede reaccionar al vector extraño. Los síntomas de una reacción pueden incluir fiebre, escalofríos intensos (llamados escalofríos), descenso de la presión arterial, náuseas, vómitos y dolor de cabeza. Estos síntomas generalmente se resuelven dentro de las 24 a 48 horas posteriores a la infusión. Otros efectos secundarios dependen del tipo de vector utilizado y de cómo se administra. Por ejemplo, si el gen se administra en el pulmón de un paciente, los efectos secundarios pueden afectar el pulmón.

Algunos efectos secundarios son teóricos, lo que significa que es posible que ocurran, pero aún no han ocurrido en los ensayos clínicos. Existe el temor de que los genes puedan ingresar a las células sanas, causándoles daño, lo que podría conducir a otra enfermedad u otro cáncer. Si los genes ingresan a las células reproductoras, posiblemente podrían dañar los espermatozoides o los óvulos. Se teme que este daño pueda luego transmitirse a las generaciones futuras. En este momento, los investigadores están muy atentos a estos efectos secundarios no deseados y realizan pruebas en estudios con animales antes de administrar la terapia a los seres humanos.

Recurso para obtener más información

Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular. Terapia génica del cáncer y terapia celular. Encontrado en: https://www.asgct.org/education/gene-and-cell-therapy-defined

Instituto Nacional de Salud. Referencia casera de la genética. ¿Qué es la terapia genética? Encontrado en: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy

Referencias

Amer, M.H. (2014, Sep 10). Gene therapy for cancer: present status and future perspective. Molecular and Cellular Therapies, 2(27). 10.1186/2052-8426-2-27

National Institute of Health- US National Libray of Science. (2020, April 15). What is Gene Therapy? Retrieved from https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy 

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