¿Qué es la terapia genética?

¿Qué es un gen y cómo funciona?

El núcleo se encuentra en la parte media de cada una de sus células. El núcleo tiene su ADN (ácido nucleico desoxirribosa). Su ADN es el código genético que se transmitió (heredó) de cada uno de sus padres. Cada persona tiene entre 20.000 y 25.000 genes en su cuerpo. Tienes 46 cromosomas, cada uno de los cuales está formado por miles de genes. Tienes 2 copias de cada gen, 1 heredada de cada uno de tus padres.

Los genes tienen las instrucciones para que las células produzcan proteínas. Su cuerpo necesita estas proteínas para la mayoría de las funciones vitales. Los genes le dicen a las células cómo trabajar, controlan nuestro crecimiento y desarrollo y determinan nuestra apariencia y cómo funcionan nuestros cuerpos. También desempeñan un papel en la reparación de células y tejidos dañados.

¿Qué es la terapia génica?

Si un gen resulta dañado, este daño se llama mutación. Las mutaciones pueden hacer que el gen no funcione como debería y las células puedan crecer sin control. Cuando las células crecen demasiado rápido o sin control, se forma cáncer. Cosas como fumar o el medio ambiente pueden causar estas mutaciones o pueden heredarse. Si pudiéramos corregir estas mutaciones, podríamos evitar que comience el cáncer.

Los investigadores están probando formas de utilizar la terapia genética para tratar el cáncer. La terapia génica se puede utilizar para:

• Reemplazar genes faltantes o que no funcionan. Por ejemplo, p53 es un gen llamado "gen supresor de tumores". Los genes supresores de tumores previenen o detienen la formación de tumores. Las células a las que les falta este gen o que tienen una copia que no funciona debido a una mutación se pueden "reparar" agregando copias funcionales de p53 a la célula.
• Detener ciertos genes que pueden causar un nuevo cáncer o la propagación de un cáncer existente (llamado “metástasis”). Estos genes se denominan "oncogenes". Al detener estos genes, se puede detener el cáncer y/o su propagación.
• Utilice el propio sistema inmunológico del cuerpo colocando genes en las células cancerosas que hacen que el cuerpo ataque las células cancerosas como invasores extraños.
• Introducir genes en las células cancerosas para que la quimioterapia, la radioterapia o las terapias hormonales puedan atacar las células cancerosas más fácilmente.
• Crear "genes suicidas" que puedan ingresar a las células cancerosas y provocar su muerte.
• Evitar que crezcan nuevos vasos sanguíneos dentro del tumor. Los cánceres necesitan un suministro de sangre para crecer y sobrevivir. Al detener el suministro de sangre, el cáncer se ralentiza o deja de crecer (lo que se denomina “antiangiogénesis”).
• Utilice genes para proteger las células sanas de los efectos secundarios de la terapia, lo que permitirá administrar dosis más altas de quimioterapia y radiación.

¿Cómo se administra la terapia génica?

No es fácil introducir los genes en las células diminutas. Por este motivo, se utiliza un portador (llamado “vector”). Los vectores más comunes son los virus. Los genes del vector del virus deben cambiarse para que porten ADN humano. Estos virus son como los que causan el resfriado común, solo que están "desactivados" (apagados) para que no causen que el paciente se resfríe.

En algunos casos, se extraen células del paciente y se mezclan con el virus en un laboratorio. El virus con el gen deseado llega a las células. Estas células crecen en el laboratorio. Luego, las células cultivadas se devuelven al paciente mediante infusión intravenosa (IV) en una vena o se inyectan en una parte del cuerpo (como el pulmón) o en el tumor.

En otros casos, el vector con el gen adjunto se inserta primero en el paciente mediante infusión intravenosa en una vena o se inyecta en una parte del cuerpo o en un tumor. Una vez que el gen ha llegado a la célula, debe dirigirse al núcleo de la célula (donde está el ADN) y mezclarse con el material genético humano. Luego es necesario "activar" el gen para producir la proteína de ese gen. Para que la entrega de genes funcione, la proteína que se produce debe funcionar correctamente.

¿Cuáles son los efectos secundarios de la terapia del gene?

La terapia génica es una opción de tratamiento más nueva para el cáncer. En este momento, no conocemos todos los efectos secundarios que puede tener, especialmente los efectos secundarios a largo plazo que pueden ocurrir años después de recibir esta terapia. Después de recibir terapia génica, el sistema inmunológico del paciente puede reaccionar al vector extraño. Los síntomas de una reacción pueden ser fiebre, escalofríos intensos (llamados rigores), descenso de la presión arterial, náuseas, vómitos y dolor de cabeza. Estos síntomas suelen mejorar entre 24 y 48 horas después de recibir el tratamiento. Otros efectos secundarios dependen del tipo de vector utilizado y de cómo se administra. Por ejemplo, si el gen se administra al pulmón de un paciente, los efectos secundarios pueden afectar el pulmón.

Algunos efectos secundarios son “teóricos”, lo que significa que es posible que ocurran, pero en realidad aún no han ocurrido en ensayos clínicos. Existe el temor de que los genes puedan entrar en células sanas y dañarlas, lo que podría provocar otra enfermedad u otro cáncer. Si los genes ingresan a las células reproductivas, podrían dañar los espermatozoides o los óvulos. Se teme que este daño pueda transmitirse a las generaciones futuras. En este momento, los investigadores son muy cuidadosos para detectar estos efectos secundarios no deseados y realizan pruebas en estudios con animales antes de administrar la terapia a humanos.

Hable con su equipo de atención sobre si la terapia génica es parte de su plan de tratamiento y si existe algún efecto secundario específico que deba tener en cuenta.

Recurso para obtener más información

Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular. Terapia génica del cáncer y terapia celular. Encontrado en: https://www.asgct.org/education/gene-and-cell-therapy-defined

Instituto Nacional de Salud. Referencia casera de la genética. ¿Qué es la terapia genética? Encontrado en: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy