Instituto Nacional del Cáncer


Información sobre el trasplante hematopoyético (infusión de células madre para restaurar el sistema sanguíneo) en pediatría. Incluye el trasplante autógeno y alogénico, la compatibilidad HLA, los regímenes de preparación y las complicaciones. Resumen para profesionales de la salud.

Información sobre el trasplante hematopoyético (infusión de células madre para restaurar el sistema sanguíneo) en pediatría. Incluye el trasplante autógeno y alogénico, la compatibilidad HLA, los regímenes de preparación y las complicaciones. Resumen para profesionales de la salud.

Trasplante hematopoyético y terapia celular en pediatría

Información general sobre el trasplante de células madre hematopoyéticas

Fundamento del trasplante de células madre hematopoyéticas

El trasplante de sangre y médula ósea o trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es un procedimiento que consiste en la infusión de células madre hematopoyéticas (junto con células progenitoras hematopoyéticas) para reconstituir el sistema sanguíneo del paciente. En general, la infusión de células madre hematopoyéticas se realiza después de un régimen preparatorio (también conocido como régimen de acondicionamiento) con fármacos diseñados para producir los siguientes efectos:

  • Crear espacio en la médula.
  • Deprimir el sistema inmunitario del paciente para prevenir un rechazo.
  • Destruir las células malignas en los pacientes de cáncer.

En la actualidad el TCMH se usa para las siguientes indicaciones:

  • Tratamiento de neoplasias malignas.
  • Reemplazo o modulación de un sistema hematopoyético o inmunitario ausente o deficiente.
  • Tratamiento de ciertas enfermedades genéticas. En estos casos, la expresión insuficiente del producto de un gen afectado se puede solucionar de manera parcial o total mediante células madre hematopoyéticas circulantes trasplantadas de un donante con expresión génica normal.

Este resumen se centra en el uso del TCMH para el tratamiento de las neoplasias malignas infantiles.

Trasplante autógeno versus trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Los 2 abordajes principales de TCMH vigentes son los siguientes:

  • Trasplante autógeno o autotrasplante (se usan las células madre hematopoyéticas propias del paciente).
  • Trasplante alogénico o alotrasplante (se usan las células madre hematopoyéticas de un donante emparentado o no emparentado).

En el trasplante autógeno, el cáncer se trata mediante la exposición de los pacientes a dosis altas de quimioterapia con la intención de combatir la resistencia de las células tumorales, seguida de una infusión de las células madre hematopoyéticas del paciente almacenadas con anterioridad. El trasplante se realiza en un solo procedimiento o en procedimientos secuenciales en tándem.

Los abordajes de trasplante alogénico para el tratamiento del cáncer en ocasiones también incluyen terapias de dosis altas, pero debido a diferencias en el sistema inmunitario del donante y el receptor, a veces el tratamiento produce un efecto adicional de injerto contra tumor o injerto contra leucemia. Si bien los abordajes autógenos se relacionan con menor mortalidad a corto plazo, muchas neoplasias malignas son resistentes incluso a dosis altas de quimioterapia o comprometen la médula ósea; por lo tanto, se necesitan abordajes alogénicos para lograr un resultado óptimo.

Indicaciones del trasplante de células madre hematopoyéticas: Comparación del trasplante y la quimioterapia

Dado que los resultados de los tratamientos con quimioterapia y TCMH han cambiado con el tiempo, estos abordajes se deberían comparar con regularidad a fin de redefinir de forma continua la terapia óptima para un paciente determinado. En comparaciones directas de estos abordajes de ensayos aleatorizados o con intención de tratar en los que se usaron donantes fraternos con compatibilidad de HLA se estableció el beneficio del TCMH para algunas enfermedades. Sin embargo, en el caso de pacientes de riesgo muy alto, como aquellos con recaída temprana de leucemia linfoblástica aguda, no ha sido posible realizar este tipo de ensayos aleatorizados debido al sesgo del investigador.

En general, el TCMH suele beneficiar solo a los niños que presentan un riesgo alto de recaída con los abordajes de quimioterapia estándar. Por lo tanto, los esquemas de tratamiento que permiten identificar con exactitud a los pacientes de riesgo alto y que ofrecen un TCMH cuando se dispone de donantes alogénicos adecuados son el abordaje preferido para muchas enfermedades. Los abordajes de TCMH menos sólidos y de mayor riesgo, como el trasplante haploidéntico, se suelen reservar para los pacientes con el riesgo más alto. Sin embargo, estos abordajes de mayor riesgo se están tornando más inocuos y eficaces, y se usan cada vez más de manera intercambiable con abordajes alogénicos de donantes con compatibilidad plena. Para obtener más información, consultar la sección Trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas en Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pediatría.

Cuando se realizan comparaciones entre pacientes similares tratados con TCMH o quimioterapia en un entorno donde no es factible realizar estudios aleatorizados o con intención de tratar, se deben considerar los siguientes aspectos:

  1. Estado de la remisión o la enfermedad: las comparaciones del TCMH y la quimioterapia deberían incluir solo a pacientes que logran la remisión, preferiblemente después de abordajes similares a la terapia de rescate, porque los pacientes que no alcanzan una remisión obtienen resultados muy precarios con cualquier tratamiento.

    Para tener en cuenta el sesgo de tiempo hasta el trasplante, el grupo de comparación de quimioterapia solo debe incluir a los pacientes que mantienen la remisión durante un periodo equivalente a la mediana de tiempo hasta el TCMH. Asimismo, el grupo de comparación de TCMH solo debe incluir a los pacientes que logran la remisión inicial mencionada y la mantienen hasta el momento del TCMH.

    Los grupos de pacientes de riesgo alto e intermedio no se deben combinar porque el beneficio del TCMH para el grupo de riesgo alto puede quedar oculto cuando los resultados son similares a los del grupo de riesgo intermedio.

  2. Abordajes de tratamiento que se usan para la comparación: las comparaciones se deben realizar con los mejores abordajes quimioterapéuticos y de TCMH o los más usados en el ámbito clínico en el momento en que se hace el estudio.
  3. Abordaje del TCMH: los abordajes de TCMH de riesgo muy alto o para los que se documentaron tasas más bajas de supervivencia no se deben combinar para el análisis con los abordajes de TCMH de riesgo estándar.
  4. Criterios de recaída: es necesario definir con cuidado los factores de riesgo de recaída, y el análisis se debe basar en el conocimiento más actual sobre el riesgo.
  5. Sesgo de selección: se debe tratar de entender, y eliminar o corregir, el sesgo de selección. Algunos ejemplos son los siguientes:
    • Pacientes de riesgo más alto que se someten a TCMH (es decir, pacientes que demoran varios ciclos en lograr la remisión o que recaen después de obtener una remisión, y luego vuelven a obtener una remisión antes del TCMH).
    • Pacientes más enfermos en los que se pospuso el TCMH debido a comorbilidades.
    • En relación con el sesgo de tiempo hasta el trasplante indicado antes, los pacientes sometidos a TCMH después de la recaída o la recidiva son un subconjunto de todos los pacientes con una recidiva de la enfermedad y se seleccionarán entre aquellos que logran una remisión y permanecen lo bastante sanos como para someterse a un TCMH.
    • Negativa del paciente o de sus progenitores.
    • Falta de aprobación del seguro médico para el TCMH.
    • Falta de acceso al TCMH debido a la distancia o a la imposibilidad de viajar.

Sesgo del médico, a favor o en contra del TCMH; este sesgo es difícil de controlar o detectar. Se ha estudiado muy poco el efecto del acceso al TCMH y el sesgo terapéutico en los desenlaces de neoplasias malignas infantiles donde puede estar indicado un TCMH.

Para obtener más información sobre el TCMH en pediatría, consultar los siguientes resúmenes:

  1. Trasplante autógeno de células madre hematopoyéticas en pediatría.
  2. Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pediatría.
  3. Terapia de células T con CAR en pediatría.
  4. Complicaciones del trasplante de células madre hematopoyéticas en pediatría, enfermedad de injerto contra huésped y efectos tardíos.

References

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Ensayos clínicos en curso

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Información sobre este resumen del PDQ

Propósito de este resumen

Este resumen de información del PDQ sobre el cáncer dirigido a profesionales de la salud proporciona información integral revisada por expertos y basada en la evidencia sobre el uso del trasplante de células madre hematopoyéticas y la terapia celular para el tratamiento del cáncer en pediatría. El objetivo es servir como fuente de información y ayuda para los profesionales clínicos durante la atención de pacientes. No ofrece pautas ni recomendaciones formales para tomar decisiones relacionadas con la atención sanitaria.

Revisores y actualizaciones

El Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico, que mantiene independencia editorial respecto del Instituto Nacional del Cáncer (NCI), revisa este resumen de manera periódica y, en caso necesario, lo actualiza. Este resumen es el resultado de una revisión bibliográfica independiente y no constituye una declaración de política del NCI ni de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH).

Cada mes, los integrantes de este consejo revisan los artículos publicados recientemente para determinar lo siguiente:

  • Si el artículo se debe analizar en una reunión del consejo.
  • Si conviene añadir texto acerca del artículo.
  • Si se debe reemplazar o actualizar un artículo que ya se citó.

Los cambios en los resúmenes se deciden mediante consenso de los integrantes del consejo después de evaluar la solidez de la evidencia de los artículos publicados y determinar la forma de incorporar el artículo en el resumen.

Los revisores principales del sumario sobre Trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia celular para el cáncer en pediatría son:

  • Thomas G. Gross, MD, PhD (National Cancer Institute)
  • Michael A. Pulsipher, MD (Children's Hospital Los Angeles)

Cualquier comentario o pregunta sobre el contenido de este resumen se debe enviar al Servicio de Información de Cáncer del Instituto Nacional del Cáncer. Por favor, no enviar preguntas o comentarios directamente a los integrantes del consejo, ya que no responderán consultas de manera individual.

Niveles de evidencia

Algunas de las referencias bibliográficas de este resumen se acompañan del nivel de evidencia. El propósito de esto es ayudar al lector a evaluar la solidez de la evidencia que respalda el uso de ciertas intervenciones o abordajes. El Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico emplea un sistema de jerarquización formal para asignar los niveles de evidencia científica.

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Se sugiere citar la referencia bibliográfica de este resumen del PDQ de la siguiente forma:

PDQ® sobre el tratamiento pediátrico. PDQ Trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia celular para el cáncer en pediatría. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Actualización: . Disponible en: https://www.cancer.gov/espanol/tipos/infantil/trasplante-celula-madre-pro. Fecha de acceso: .

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