Incidencia

Los tumores de estroma gastrointestinal (TEGI o GIST) son las neoplasias mesenquimatosas más comunes en el tubo gastrointestinal de los adultos. Estos tumores son infrecuentes en los niños. Casi el 2 % de todos los TEGI se presentan en niños y adultos jóvenes. En una serie, los TEGI infantiles representaron el 2,5 % de todos los sarcomas de tejido blando no rabdomiosarcomatosos en los niños. Antes, estos tumores se diagnosticaban como leiomiomas, leiomiosarcomas y leiomioblastomas.

En los pacientes pediátricos, los TEGI se localizan por lo común en el estómago y afectan de manera casi exclusiva a mujeres adolescentes.

References

1. Corless CL, Fletcher JA, Heinrich MC: Biology of gastrointestinal stromal tumors. J Clin Oncol 22 (18): 3813-25, 2004.
2. Pappo AS, Janeway K, Laquaglia M, et al.: Special considerations in pediatric gastrointestinal tumors. J Surg Oncol 104 (8): 928-32, 2011.
3. Prakash S, Sarran L, Socci N, et al.: Gastrointestinal stromal tumors in children and young adults: a clinicopathologic, molecular, and genomic study of 15 cases and review of the literature. J Pediatr Hematol Oncol 27 (4): 179-87, 2005.
4. Miettinen M, Lasota J, Sobin LH: Gastrointestinal stromal tumors of the stomach in children and young adults: a clinicopathologic, immunohistochemical, and molecular genetic study of 44 cases with long-term follow-up and review of the literature. Am J Surg Pathol 29 (10): 1373-81, 2005.
5. Benesch M, Wardelmann E, Ferrari A, et al.: Gastrointestinal stromal tumors (GIST) in children and adolescents: A comprehensive review of the current literature. Pediatr Blood Cancer 53 (7): 1171-9, 2009.
6. Cypriano MS, Jenkins JJ, Pappo AS, et al.: Pediatric gastrointestinal stromal tumors and leiomyosarcoma. Cancer 101 (1): 39-50, 2004.
7. Pappo AS, Janeway KA: Pediatric gastrointestinal stromal tumors. Hematol Oncol Clin North Am 23 (1): 15-34, vii, 2009.
8. Benesch M, Leuschner I, Wardelmann E, et al.: Gastrointestinal stromal tumours in children and young adults: a clinicopathologic series with long-term follow-up from the database of the Cooperative Weichteilsarkom Studiengruppe (CWS). Eur J Cancer 47 (11): 1692-8, 2011.

Características histológicas y moleculares

Desde el punto de vista histológico, los tumores de estroma gastrointestinal (TEGI) infantiles exhiben predominio de células epitelioides, o epitelioides y fusiformes y, a diferencia de los TEGI en adultos, la tasa mitótica no predice de manera exacta su comportamiento clínico. La mayoría de los TEGI en niños exhiben una pérdida del complejo de la succinato–deshidrogenasa (SDH) y, en consecuencia, carecen de la expresión de SDHB en los análisis inmunohistoquímicos. Además, estos tumores tienen cambios cromosómicos mínimos a gran escala y sobreexpresan el receptor 1 del factor de crecimiento similar a la insulina.

Se deben evaluar las alteraciones de NTRK en los tumores gastrointestinales que no tienen una línea de diferenciación definitiva. Los tumores mesenquimatosos del tubo gastrointestinal se caracterizan por la presencia de reordenamientos de NTRK y se consideran una entidad diferente al TEGI. En un informe de 8 casos de tumores mesenquimatosos, 6 se presentaron en niños y 4 de estos pacientes tenían lesiones con muchas fusiones de NTRK3, lo que es compatible con un diagnóstico de fibrosarcoma infantil del tubo digestivo.

Las mutaciones activadoras en KIT y PDGFA, que se observan en el 90 % de los TEGI en adultos, solo se encuentran en un porcentaje pequeño de los TEGI en niños. La falta de expresión de SDHB en la mayoría de los TEGI infantiles implica que la patogenia de esta enfermedad incluye defectos en la respiración celular y apoya la noción de que esta enfermedad se categoriza mejor como TEGI con deficiencia de SDH. Además, casi el 50 % de los pacientes de TEGI con deficiencia de SDH tienen una mutación de la línea germinal en el complejo SDH, que en general afecta a SDHA, ello apoya la noción de que el TEGI con deficiencia de SDH es un síndrome de predisposición al cáncer, y que se deben considerar las pruebas de mutaciones constitucionales del complejo SDH para los pacientes afectados. Un pequeño porcentaje de TEGI con deficiencia de SDH carece de mutaciones somáticas o de la línea germinal en el complejo SDH, estos se caracterizan por la hipermetilación del promotor de SDHC y silenciamiento génico; además, se clasifican como TEGI con epimutación en SDH.

En un estudio observacional dirigido por el Instituto Nacional del Cáncer, se evaluó a 116 pacientes con presunto TEGI de tipo natural, y 95 pacientes contaban con muestras tumorales adecuadas para obtener el perfil molecular. Entre los 95 participantes, los investigadores diferenciaron los siguientes 3 subgrupos de pacientes:

• Grupo 1 (TEGI con SDH funcionante): en el grupo 1 se incluyeron 11 pacientes designados con SDH funcionante debido a una tinción positiva para SDHB y ausencia de mutaciones en la secuenciación. Todos estos pacientes eran adultos, la mediana de edad fue de 46 años y el 64 % eran de sexo femenino. Los tumores surgieron sobre todo en el intestino delgado (9 de 11), un paciente tenía metástasis peritoneal, y un paciente presentó enfermedad multifocal. En el análisis mutacional de estos tumores, se identificaron mutaciones en los genes BRAF, NF1, CBL, KIT y ARID1A. Al cabo de una mediana de seguimiento de 8 años, 3 de los pacientes (27 %) murieron por enfermedad progresiva.
• Grupo 2 (TEGI con mutación en SDHX): en el grupo 2 se incluyeron 63 pacientes con deficiencia de SDH que exhibían mutaciones en los complejos SDHA (n = 34), SDHB (n = 16), SDHC (n = 12) y SDHD (n = 1). De los 38 pacientes de TEGI con mutación en SDH cuyo ADN tumoral y de línea germinal era igual, en 31 (82 %) se detectó la misma mutación en la línea germinal y en el tumor. Este grupo de pacientes eran más jóvenes (mediana de edad, 23 años), en su mayoría eran mujeres (62 %), y tuvieron tumores de estómago (100 %) y enfermedad multifocal (42 %). En el momento del cuadro clínico inicial, se observaron metástasis ganglionares (65 %), hepáticas (21 %) y peritoneales (10 %). Luego de una mediana de seguimiento de 6 años desde el diagnóstico, solo 3 pacientes (5 %) había muerto.
• Grupo 3 (TEGI con epimutación en SDHC): en el grupo 3 se incluyeron 21 pacientes de tumores con deficiencia de SDH que exhibían metilación del promotor de SDHC y carecían de mutaciones estructurales. La mediana de edad en el momento del diagnóstico fue menor (15 años) y la mayoría de las pacientes eran mujeres (95 %). Todos los tumores surgieron en el estómago y el 72 % eran multifocales; las metástasis presentes en el momento del diagnóstico fueron hepáticas (37 %), peritoneales (5 %), y ganglionares (38 %). En el momento de una mediana de seguimiento de 7 años, solo 1 paciente (5 %) que tenía un tumor con epimutación en SDH murió por la enfermedad.

De los 95 pacientes que se evaluaron en esta clínica, 18 pacientes tuvieron un TEGI sindrómico (es decir, tríada de Carney o síndrome de Carney-Stratakis). Entre los pacientes con tríada de Carney, 2 pacientes presentaban la triada completa, 5 pacientes exhibían mutaciones en SDH y 6 pacientes tuvieron tumores con epimutaciones. De los pacientes con el síndrome de Carney-Stratakis, 7 presentaban TEGI con mutación en SDH (n = 6) o TEGI con epimutación en SDH (n = 1).

References

1. Pappo AS, Janeway KA: Pediatric gastrointestinal stromal tumors. Hematol Oncol Clin North Am 23 (1): 15-34, vii, 2009.
2. Miettinen M, Lasota J: Gastrointestinal stromal tumors: review on morphology, molecular pathology, prognosis, and differential diagnosis. Arch Pathol Lab Med 130 (10): 1466-78, 2006.
3. Miettinen M, Lasota J: Succinate dehydrogenase deficient gastrointestinal stromal tumors (GISTs) - a review. Int J Biochem Cell Biol 53: 514-9, 2014.
4. Miettinen M, Wang ZF, Sarlomo-Rikala M, et al.: Succinate dehydrogenase-deficient GISTs: a clinicopathologic, immunohistochemical, and molecular genetic study of 66 gastric GISTs with predilection to young age. Am J Surg Pathol 35 (11): 1712-21, 2011.
5. Janeway KA, Liegl B, Harlow A, et al.: Pediatric KIT wild-type and platelet-derived growth factor receptor alpha-wild-type gastrointestinal stromal tumors share KIT activation but not mechanisms of genetic progression with adult gastrointestinal stromal tumors. Cancer Res 67 (19): 9084-8, 2007.
6. Tarn C, Rink L, Merkel E, et al.: Insulin-like growth factor 1 receptor is a potential therapeutic target for gastrointestinal stromal tumors. Proceedings of the National Academy of Sciences 105 (24): 8387-92, 2008. Also available online. Last accessed June 04, 2019.
7. Atiq MA, Davis JL, Hornick JL, et al.: Mesenchymal tumors of the gastrointestinal tract with NTRK rearrangements: a clinicopathological, immunophenotypic, and molecular study of eight cases, emphasizing their distinction from gastrointestinal stromal tumor (GIST). Mod Pathol 34 (1): 95-103, 2021.
8. Agaram NP, Laquaglia MP, Ustun B, et al.: Molecular characterization of pediatric gastrointestinal stromal tumors. Clin Cancer Res 14 (10): 3204-15, 2008.
9. Janeway KA, Kim SY, Lodish M, et al.: Defects in succinate dehydrogenase in gastrointestinal stromal tumors lacking KIT and PDGFRA mutations. Proc Natl Acad Sci U S A 108 (1): 314-8, 2011.
10. Killian JK, Miettinen M, Walker RL, et al.: Recurrent epimutation of SDHC in gastrointestinal stromal tumors. Sci Transl Med 6 (268): 268ra177, 2014.
11. Boikos SA, Pappo AS, Killian JK, et al.: Molecular Subtypes of KIT/PDGFRA Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Gastrointestinal Stromal Tumor Clinic. JAMA Oncol 2 (7): 922-8, 2016.

Características clínicas

La mayoría de los diagnósticos de tumores de estroma gastrointestinal (TEGI) en pacientes pediátricos se descubren durante la segunda década de la vida debido a una hemorragia gastrointestinal relacionada con anemia. Además, los TEGI infantiles son muy propensos a la multifocalidad (23 %) y las metástasis ganglionares. Es posible que estas características sean las responsables de la incidencia alta de recidiva local que se observa en esta población de pacientes. Pese a dichas características, los pacientes tienen una enfermedad de progresión lenta que se caracteriza por recidivas múltiples y supervivencia prolongada.

El TEGI con deficiencia de succinato deshidrogenasa (SDH) a veces surge en el contexto de uno de los dos síndromes siguientes:

• Tríada de Carney. La tríada de Carney es un síndrome que se caracteriza por la formación de TEGI, condromas pulmonares y paragangliomas. Además, cerca del 20 % de los pacientes tienen adenomas suprarrenales y el 10 % tienen leiomiomas esofágicos. Los TEGI son las lesiones más comunes (75 %) en el momento del cuadro clínico inicial. Hasta el momento, en estos pacientes no se han encontrado mutaciones en la secuencia de codificación de los genes KIT, PDGFR o SDH.
• Síndrome de Carney-Stratakis. El síndrome de Carney-Stratakis se caracteriza por paragangliomas y TEGI causados por mutaciones de la línea germinal en los genes SDHB, SDHC y SDHD.

References

1. Pappo AS, Janeway KA: Pediatric gastrointestinal stromal tumors. Hematol Oncol Clin North Am 23 (1): 15-34, vii, 2009.
2. Agaram NP, Laquaglia MP, Ustun B, et al.: Molecular characterization of pediatric gastrointestinal stromal tumors. Clin Cancer Res 14 (10): 3204-15, 2008.
3. Benesch M, Wardelmann E, Ferrari A, et al.: Gastrointestinal stromal tumors (GIST) in children and adolescents: A comprehensive review of the current literature. Pediatr Blood Cancer 53 (7): 1171-9, 2009.
4. Otto C, Agaimy A, Braun A, et al.: Multifocal gastric gastrointestinal stromal tumors (GISTs) with lymph node metastases in children and young adults: a comparative clinical and histomorphological study of three cases including a new case of Carney triad. Diagn Pathol 6: 52, 2011.
5. Carney JA: Carney triad: a syndrome featuring paraganglionic, adrenocortical, and possibly other endocrine tumors. J Clin Endocrinol Metab 94 (10): 3656-62, 2009.
6. Pasini B, McWhinney SR, Bei T, et al.: Clinical and molecular genetics of patients with the Carney-Stratakis syndrome and germline mutations of the genes coding for the succinate dehydrogenase subunits SDHB, SDHC, and SDHD. Eur J Hum Genet 16 (1): 79-88, 2008.
7. Miettinen M, Wang ZF, Sarlomo-Rikala M, et al.: Succinate dehydrogenase-deficient GISTs: a clinicopathologic, immunohistochemical, and molecular genetic study of 66 gastric GISTs with predilection to young age. Am J Surg Pathol 35 (11): 1712-21, 2011.

Consideraciones especiales para el tratamiento de niños con cáncer

El cáncer en niños y adolescentes es infrecuente, aunque desde 1975 se ha observado un aumento gradual de la incidencia general. Se debe considerar la derivación a centros médicos que cuenten con un equipo multidisciplinario de especialistas en oncología con experiencia en el tratamiento de los cánceres que se presentan en la niñez y la adolescencia. Este equipo multidisciplinario incorpora la pericia de los siguientes profesionales de atención de la salud y otros para asegurar que los niños reciban el tratamiento, los cuidados médicos de apoyo y la rehabilitación que les permitan lograr una supervivencia y calidad de vida óptimas:

• Médicos de atención primaria.
• Cirujanos pediatras.
• Radioncólogos.
• Oncólogos o hematólogos pediatras.
• Especialistas en rehabilitación.
• Enfermeros especializados en pediatría.
• Trabajadores sociales.
• Profesionales de la vida infantil.
• Psicólogos.

Para obtener información sobre los cuidados médicos de apoyo para niños y adolescentes con cáncer, consultar los resúmenes sobre Cuidados médicos de apoyo y cuidados paliativos.

La American Academy of Pediatrics estableció pautas para los centros de oncología pediátrica y su función en el tratamiento de los pacientes de cáncer infantil. En estos centros de oncología pediátrica, se dispone de ensayos clínicos para la mayoría de los tipos de cáncer que se presentan en niños y adolescentes, y se ofrece la oportunidad de participar a la mayoría de los pacientes y familiares. Por lo general, los ensayos clínicos para los niños y adolescentes con cáncer se diseñan a fin de comparar un tratamiento que parece mejor con el tratamiento estándar actual. La mayoría de los avances en la identificación de tratamientos curativos para los cánceres infantiles se lograron mediante ensayos clínicos. Para obtener información sobre ensayos clínicos en curso, consultar el portal de Internet del NCI.

Se han logrado mejoras notables en la supervivencia de niños y adolescentes con cáncer. Entre 1975 y 2020, la mortalidad por cáncer infantil disminuyó en más del 50 %. Los niños y adolescentes sobrevivientes de cáncer necesitan un seguimiento minucioso, ya que es posible que los efectos secundarios del tratamiento del cáncer persistan o se presenten meses o años después de este. Para obtener información sobre la incidencia, el tipo y la vigilancia de los efectos tardíos en los niños y adolescentes sobrevivientes de cáncer, consultar Efectos tardíos del tratamiento anticanceroso en la niñez.

El cáncer infantil es una enfermedad rara con cerca de 15 000 casos anuales diagnosticados antes de los 20 años de edad en los Estados Unidos. En la Rare Diseases Act of 2002 de los Estados Unidos, se define una enfermedad rara como la que afecta a poblaciones de menos de 200 000 personas.

La designación de un tumor raro es diferente entre los grupos pediátricos y de adultos. En el caso de los adultos, se considera que un cáncer es raro cuando su incidencia anual es inferior a 6 casos por 100 000 personas. Representan hasta el 24 % de los cánceres diagnosticados en la Unión Europea y alrededor del 20 % de los cánceres diagnosticados en los Estados Unidos. Además, tal como se indica a continuación, la designación de un tumor raro en la niñez no es uniforme entre los grupos internacionales:

• En una iniciativa conjunta de la European Union Joint Action on Rare Cancers y el European Cooperative Study Group for Rare Pediatric Cancers se estimó que el 11 % de todos los cánceres en pacientes menores de 20 años se podrían clasificar como muy raros. Este grupo de consenso definió los cánceres muy raros como los cánceres con incidencia anual inferior a 2 casos por millón de personas. Sin embargo, también se incluyen en este grupo de tumores muy raros otros 3 tipos histológicos (carcinoma de tiroides, melanoma y cáncer de testículo) con incidencias superiores a 2 casos por millón de personas, porque se cuenta con poco conocimiento y experiencia sobre el tratamiento de estos tumores.
• El Children's Oncology Group (COG) define los cánceres raros en la niñez según la lista del subgrupo XI de la International Classification of Childhood Cancer, en la que se incluyen los cánceres de tiroides, los cánceres de piel melanoma y no melanoma, además de los múltiples tipos de carcinomas (por ejemplo, los carcinomas de corteza suprarrenal, los carcinomas de nasofaringe y la mayoría de los carcinomas de tipo adulto, como los cánceres de mama, los cánceres colorrectales, etc.). Estos cánceres representan casi el 5 % de aquellos diagnosticados en niños de 0 a 14 años y casi el 27 % de los que se diagnostican en adolescentes de 15 a 19 años.

  La mayoría de los cánceres del subgrupo XI son melanomas o cánceres de tiroides, mientras que otros tipos de cáncer solo representan el 2 % de los cánceres en niños de 0 a 14 años y el 9,3 % de los cánceres en adolescentes de 15 a 19 años.

Estudiar estos cánceres raros es un reto por el número bajo de pacientes con cualquier diagnóstico individual, el predominio de estos cánceres raros en adolescentes y la carencia de ensayos clínicos con adolescentes que tienen estos cánceres.

También es posible obtener información sobre estos tumores en fuentes relacionadas con el cáncer en adultos, por ejemplo, Tratamiento de los tumores de estroma gastrointestinal.

References

1. Smith MA, Seibel NL, Altekruse SF, et al.: Outcomes for children and adolescents with cancer: challenges for the twenty-first century. J Clin Oncol 28 (15): 2625-34, 2010.
2. American Academy of Pediatrics: Standards for pediatric cancer centers. Pediatrics 134 (2): 410-4, 2014. Also available online. Last accessed December 15, 2023.
3. Smith MA, Altekruse SF, Adamson PC, et al.: Declining childhood and adolescent cancer mortality. Cancer 120 (16): 2497-506, 2014.
4. National Cancer Institute: NCCR*Explorer: An interactive website for NCCR cancer statistics. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Available online. Last accessed December 15, 2023.
5. Surveillance Research Program, National Cancer Institute: SEER*Explorer: An interactive website for SEER cancer statistics. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Available online. Last accessed August 18, 2023.
6. Ward E, DeSantis C, Robbins A, et al.: Childhood and adolescent cancer statistics, 2014. CA Cancer J Clin 64 (2): 83-103, 2014 Mar-Apr.
7. Gatta G, Capocaccia R, Botta L, et al.: Burden and centralised treatment in Europe of rare tumours: results of RARECAREnet-a population-based study. Lancet Oncol 18 (8): 1022-1039, 2017.
8. DeSantis CE, Kramer JL, Jemal A: The burden of rare cancers in the United States. CA Cancer J Clin 67 (4): 261-272, 2017.
9. Ferrari A, Brecht IB, Gatta G, et al.: Defining and listing very rare cancers of paediatric age: consensus of the Joint Action on Rare Cancers in cooperation with the European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors. Eur J Cancer 110: 120-126, 2019.
10. Pappo AS, Krailo M, Chen Z, et al.: Infrequent tumor initiative of the Children's Oncology Group: initial lessons learned and their impact on future plans. J Clin Oncol 28 (33): 5011-6, 2010.

Tratamiento de los tumores de estroma gastrointestinal infantiles

Una vez que se establece el diagnóstico de un tumor de estroma gastrointestinal infantil, se debe considerar la derivación a centros médicos especializados en el tratamiento de los TEGI, y se deben evaluar todas las muestras para verificar la presencia de mutaciones en KIT (exones 9, 11, 13, 17), PDGFR (exones 12, 14, 18) y BRAF (V600E).

Las opciones de tratamiento de los TEGI dependen de la identificación de las siguientes mutaciones:

1. TEGI con mutación en KIT o PDGFR: los pacientes pediátricos que albergan mutaciones en KIT o PDGFR se tratan de acuerdo con las directrices para adultos.
2. TEGI con deficiencia de succinato deshidrogenasa (SDH): alrededor de la mitad de los pacientes con TEGI de tipo natural tienen deficiencia de SDH. Para la mayoría de los pacientes pediátricos de TEGI con deficiencia de SDH, se recomienda la resección de la enfermedad localizada debido a su progresión lenta, porque esto evita una cirugía extensa y resecciones múltiples. Estas recomendaciones se fundamentan en un estudio de 76 pacientes con TEGI de tipo natural que se sometieron a cirugía debido a enfermedad de diagnóstico reciente o recidivante. En este estudio, solo el 9 % de los pacientes tuvieron complicaciones mortales, mientras que el 71 % (54 pacientes) presentaron recidiva o progresión al cabo de una mediana de 2,5 años. En esta población, la tasa de supervivencia sin complicaciones (SSC) a 1 año fue del 73 %, la tasa de SSC a 5 años fue del 24 % y la tasa de SSC a 10 años fue del 16 %. Otros factores relacionados con el aumento del riesgo de recidiva fueron la enfermedad metastásica y una tasa mitótica elevada; el tipo de SDH y la extensión de la resección quirúrgica no influyeron en el riesgo de recidiva. En los 33 pacientes que se sometieron a otra operación debido a enfermedad recidivante, la tasa de SSC disminuyó con cada resección subsiguiente.

   En pacientes de TEGI con deficiencia de SDH, las respuestas al imatinib, el regorafenib, el vandetanib y el sunitinib son infrecuentes. En una revisión de 10 pacientes tratados con mesilato de imatinib, 1 paciente presentó una respuesta parcial y en 3 pacientes se estabilizó la enfermedad. En un ensayo intergrupal de fase III de la SWOG Cancer Research Network S0033 (NCT00009906), se sometieron a una nueva secuenciación 20 tumores que se presumía eran de tipo natural. Se identificaron 12 tumores con mutación en SDH, solo 1 paciente (8,3 %) presentó una respuesta parcial al imatinib. En otro estudio, el sunitinib mostró más actividad, con 1 respuesta parcial y 5 casos de enfermedad estable en 6 niños con TEGI resistente al tratamiento con imatinib. A diferencia de las recomendaciones para adultos, el uso de imatinib adyuvante no se recomienda para los niños que tienen un TEGI con deficiencia de SDH.

   Debido a la progresión lenta de la enfermedad pediátrica, es razonable evitar las cirugías extensas al comienzo del tratamiento y limitar las resecciones subsiguientes a casos en los que sea necesario resolver solo síntomas obstructivos o hemorrágicos.

References

1. Demetri GD, Benjamin RS, Blanke CD, et al.: NCCN Task Force report: management of patients with gastrointestinal stromal tumor (GIST)--update of the NCCN clinical practice guidelines. J Natl Compr Canc Netw 5 (Suppl 2): S1-29; quiz S30, 2007.
2. Janeway KA, Weldon CB: Pediatric gastrointestinal stromal tumor. Semin Pediatr Surg 21 (1): 31-43, 2012.
3. Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al.: Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol 35 (5): 523-528, 2017.
4. Neppala P, Banerjee S, Fanta PT, et al.: Current management of succinate dehydrogenase-deficient gastrointestinal stromal tumors. Cancer Metastasis Rev 38 (3): 525-535, 2019.
5. Pappo AS, Janeway KA: Pediatric gastrointestinal stromal tumors. Hematol Oncol Clin North Am 23 (1): 15-34, vii, 2009.
6. Demetri GD, van Oosterom AT, Garrett CR, et al.: Efficacy and safety of sunitinib in patients with advanced gastrointestinal stromal tumour after failure of imatinib: a randomised controlled trial. Lancet 368 (9544): 1329-38, 2006.
7. Demetri GD, von Mehren M, Blanke CD, et al.: Efficacy and safety of imatinib mesylate in advanced gastrointestinal stromal tumors. N Engl J Med 347 (7): 472-80, 2002.
8. Heinrich MC, Rankin C, Blanke CD, et al.: Correlation of Long-term Results of Imatinib in Advanced Gastrointestinal Stromal Tumors With Next-Generation Sequencing Results: Analysis of Phase 3 SWOG Intergroup Trial S0033. JAMA Oncol 3 (7): 944-952, 2017.
9. Janeway KA, Albritton KH, Van Den Abbeele AD, et al.: Sunitinib treatment in pediatric patients with advanced GIST following failure of imatinib. Pediatr Blood Cancer 52 (7): 767-71, 2009.
10. Dematteo RP, Ballman KV, Antonescu CR, et al.: Adjuvant imatinib mesylate after resection of localised, primary gastrointestinal stromal tumour: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet 373 (9669): 1097-104, 2009.
11. Pappo AS, Janeway K, Laquaglia M, et al.: Special considerations in pediatric gastrointestinal tumors. J Surg Oncol 104 (8): 928-32, 2011.

Opciones de tratamiento en evaluación clínica para los tumores de estroma gastrointestinal infantiles

La información en inglés sobre los ensayos clínicos patrocinados por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) se encuentra en el portal de Internet del NCI. Para obtener información en inglés sobre ensayos clínicos patrocinados por otras organizaciones, consultar el portal de Internet ClinicalTrials.gov.

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Los revisores principales del sumario sobre Tratamiento de los tumores de estroma gastrointestinal infantiles son:

• Denise Adams, MD (Children's Hospital Boston)
• Karen J. Marcus, MD, FACR (Dana-Farber Cancer Institute/Boston Children's Hospital)
• William H. Meyer, MD
• Paul A. Meyers, MD (Memorial Sloan-Kettering Cancer Center)
• Thomas A. Olson, MD (Aflac Cancer and Blood Disorders Center of Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus)
• Alberto S. Pappo, MD (St. Jude Children's Research Hospital)
• D. Williams Parsons, MD, PhD (Texas Children's Hospital)
• Arthur Kim Ritchey, MD (Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC)
• Carlos Rodriguez-Galindo, MD (St. Jude Children's Research Hospital)
• Stephen J. Shochat, MD (St. Jude Children's Research Hospital)

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PDQ® sobre el tratamiento pediátrico. PDQ Tratamiento de los tumores de estroma gastrointestinal infantiles. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Actualización: . Disponible en: https://www.cancer.gov/espanol/tipos/sarcoma-de-tejido-blando/pro/tratamiento-tegi-infantil-pdq. Fecha de acceso: .

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Según la solidez de la evidencia, las opciones de tratamiento se clasifican como “estándar” o “en evaluación clínica”. Estas clasificaciones no se deben utilizar para justificar decisiones sobre reembolsos de seguros. Para obtener más información sobre la cobertura de seguros, consultar la página Manejo de la atención del cáncer en Cancer.gov/espanol.

Comuníquese con el Instituto Nacional del Cáncer

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