Estudios clínicos de investigación: Los fundamentos

James Metz, MD and Carolyn Vachani, RN, MSN, AOCN
The Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
Ultima Vez Modificado: 20 de noviembre del 2014

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Hay estudios clínicos de investigación que están en curso para casi cada tipo de cáncer y cada etapa de la enfermedad. Los estudios clínicos se diseñan para determinar el valor de tratamientos específicos. Los estudios se pueden realizar en un nivel internacional (en instituciones alrededor del mundo), en nivel nacional (estudios en instituciones múltiples alrededor del país), o en una sola institución. Los estudios se diseñan a menudo para tratar cierta etapa del cáncer, o como la primera forma de tratamiento ofrecida, o como opción para el tratamiento después de que se hayan utilizado otros tratamientos. Pueden ser utilizados para evaluar medicamentos o tratamientos para prevenir el cáncer, para detectarlo en etapas tempranas, o para ayudar a manejar los efectos secundarios. Este artículo le ayudará a entender los fundamentos de los estudios clínicos y su importancia en el campo de oncología.
Supervisión de los estudios y consentimiento informado
Un Comité de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en ingles), que se compone de médicos, investigadores, e incluso de gente no implicada en medicina, debe repasar y aprobar cualquier estudio clínico antes de que pueda comenzar. El IRB decide si el estudio es razonable, diseñado apropiadamente, y seguro para la población de pacientes. Una vez que el estudio está en curso, el IRB continúa supervisando para la seguridad, la adherencia al protocolo del estudio y cualesquiera cambios o resultados que puedan afectar a los participantes.
Cualquiera persona que considera tomar parte de un estudio clínico de investigación, se debe informar completamente sobre los detalles, las ventajas, y los riesgos del estudio; la explicación de éstos ocurre durante un proceso interactivo conocido como consentimiento informado. Es la responsabilidad del equipo médico del estudio explicar el estudio, en una lengua cual el participante/ los miembros de la familia puedan entender, permitiendo que tomen una decisión educada alrededor si o no quieren participar en el estudio. Una vez que el equipo de estudio haya explicado el estudio y se hayan contestado las preguntas del participante, el participante debe firmar un documento de consentimiento informado para participar en el estudio. Este documento se diseña para explicar el estudio en una lengua clara, para presentar los riesgos y las ventajas y las alternativas al tratamiento y para explicar los derechos del participante en poder elegir no participar. El participante puede elegir tomar tiempo para decidir sobre sus opciones o repasar el consentimiento con los miembros de su familia y amigos antes de tomar su decisión - esto no es una decisión cual se debe tomar precipitadamente.
¿Por qué participar?
Hay varias razones cual considerar antes de participar en un estudio clínico. A menudo, con la participación en un estudio clínico, los pacientes tienen acceso a tratamientos únicos que no estarían de otra manera disponibles. Además, los estudios clínicos son importantes porque permiten que el campo de oncología avance, encontrando tratamientos más seguros y más eficaces. Los tratamientos acertados de hoy son un resultado de su eficacia en los estudios clínicos. Desafortunadamente, solamente cerca de 3-5% de pacientes de oncología adultos participan en los estudios clínicos, dejando muchas preguntas de investigación por contestar. Esto puede ser debido a los malentendidos sobre los estudios (de las perspectivas del proveedor de cuidado médico y del paciente), miedos del paciente, y proveedores de cuidado medico que no recomiendan un estudio o que no tienen acceso a los estudios en su centro de tratamiento. Los estudios clínicos consumen mucho tiempo y son costosos, haciéndolos no factibles para que todas las prácticas los ofrezcan. En algunos casos, los pacientes pueden necesitar preguntar sobre opciones de estudios clínicos para aprender sobre ellos.
Fases de los estudios clínicos
Hay diversos tipos de estudios clínicos de oncología, incluyendo de tratamiento, diagnóstico, prevención, investigación y cuidado de apoyo. Éstos tratan todos los pasos implicados en el cuidado del cáncer, buscando intervenciones para cada paso que den lugar a mejores resultados. Los estudios clínicos se realizan en las fases siguientes, típicamente en esta orden, con cada fase diseñada para contestar a preguntas específicas:
Fase I - estudios clínicos que procuran determinar la dosis de una droga (o otro tratamiento) que sea segura y cualquieras efectos secundarios potenciales que la droga pueda causar. Los estudios de fase I incluyen típicamente a una pequeña cantidad de pacientes, a menudo con enfermedad avanzada que es resistente a los tratamientos estándares. Implican generalmente uso de un tipo nuevo o novedoso de tratamiento. Estos estudios utilizan a menudo un formato de escalada de dosis. En la escalada de dosis, el primer grupo de pacientes recibe cierta dosis, y si aparece segura y bien tolerada, el segundo grupo de pacientes recibe una dosis más alta. La dosis se aumenta para cada grupo de pacientes hasta que se alcanza la dosis tolerada máxima, o la dosis más alta que se juzga segura y tolerable.
Fase II - estudios que incluyen típicamente un número más grande de pacientes y buscan evaluar si un tratamiento es eficaz (es decir, controla o mata las células de cáncer) y continúan evaluando la seguridad y tolerabilidad del tratamiento. Típicamente, pacientes con un tumor para el cual no hay una terapia eficaz disponible son incluidos en estudios de fase II de agentes solos (un solo medicamento o terapia). Quizás su cáncer ya no está respondiendo más a las terapias disponibles o el tipo de cáncer no tiene ningún tratamiento eficaz disponible. Los regímenes de combinación (drogas múltiples o tratamientos dados juntos) se pueden también evaluar en estudios de fase II, con la meta de asegurarse de que el tratamiento es factible, seguro, y bastante prometedor antes de ampliarse a la fase próxima (y por lo tanto a un grupo más grande de pacientes).
Fase III - estudios que se diseñan para comparar un tratamiento experimental a un estándar de cuidado aceptado y para evaluar puntos finales tales como control de la supervivencia y de los síntomas. Estos estudios se seleccionan al azar, estudios controlados, que se realizan típicamente en ajustes multi-institucionales, incluyendo centros médicos de universidad y comunidad y con la participación de centenares a millares de pacientes.
Fase IV - estudios que a menudo se llaman los estudios de pos-comercialización. Estos estudios se hacen una vez que la droga haya recibido aprobación de la Administración de Alimentos y Drogas y se esté utilizando en práctica, con la meta de determinar más aun la seguridad y eficacia.
¿Puede cualquier persona participar en un estudio?
Cada estudio es “gobernado” por un protocolo. El protocolo se escribe antes de que el estudio comience y es aprobado por el IRB. Detalla cuáles son las metas del estudio, cuales pacientes y cuántos serán incluidos, qué tratamientos recibirán, cómo serán supervisados, cuándo se puede parar de tratar a un participante, etc. Este documento es muy detallado y es la pauta que el equipo de estudio seguirá. El protocolo indica específicamente que criterios debe una persona satisfacer para ser elegible para participar. Si el paciente no llena estos criterios terminantes, no podrá participar.
Asignación al azar
Los estudios de fase II e III se realizan a menudo usando una técnica llamada asignación al azar. Si el paciente elige participar en un estudio seleccionado al azar, una computadora elige el tratamiento que recibirán aleatoriamente. El equipo del estudio, el médico y el paciente no tienen ningún control sobre esta decisión y, en muchos estudios, no saben qué tratamiento recibirá el paciente (se llama esto el cegar). Esto se hace para hacer una comparación justa de los tratamientos, quitando el riesgo de que los resultados sean afectados por “prejuicios”. El prejuicio ocurre cuando las opciones humanas afectan un resultado; quizás eligiendo a un grupo particular de pacientes para una opción de tratamiento sobre la otra basado en una creencia preconcebida que esta opción es la mejor para ese grupo.
Los grupos de tratamiento pueden ser referidos como grupos de control y de tratamiento (o brazos). El grupo de control recibe típicamente lo qué se considera el tratamiento estándar para ese tipo de cáncer. El grupo de tratamiento recibe el tratamiento experimental que se está estudiando. Los estudios clínicos de oncología raramente utilizan un placebo y cuando hacen esto será descrito claramente en el proceso del consentimiento informado y deletreado en el consentimiento que firma el participante. El equipo de estudio puede explicar el diseño del estudio particular en cual usted está interesado y cómo será realizado.
Una vez que el estudio comience
Una vez que le alisten en un estudio clínico, usted recibirá dirección del equipo de estudio en cuanto a cualquier prueba que sea necesaria o cualquier cosa que usted debe divulgarles incluyendo efectos secundarios, problemas de salud que pueden presentarse u otras preocupaciones. Usted debe saber el nombre del estudio en el cual usted está participando y mantener una copia de su forma de consentimiento informado si usted necesita llamar a la oficina de oncología después de las horas en cuales está abierta o ir a un cuarto de emergencia. Si usted tiene preocupaciones mientras que participa, debe llevarlas a la atención del equipo de estudio. Si, por alguna razón, usted ya no desea seguir participando en el estudio, usted tiene el derecho de retirarse del estudio.
Conclusión
Los estudios clínicos de investigación son extremadamente importantes para ampliar las opciones de tratamiento en todos los cánceres. Los tratamientos que hay hoy disponibles son debido a la participación de pacientes anteriores en estudios clínicos de investigación. Estamos intentando constantemente identificar tratamientos mejores para curar el cáncer. Hay también estudios para identificar tratamientos menos tóxicos o agentes, que pueden proteger los tejidos finos normales y reducir al mínimo los efectos secundarios del tratamiento. Los estudios clínicos de investigación son muy gratificantes para el paciente y el médico. El paciente puede beneficiar de nuevas opciones de tratamiento y ayudar a pacientes futuros del cáncer en su lucha contra esta enfermedad. OncoLink recomienda encarecidamente a los pacientes hablar con su oncólogo sobre cualquier estudio clínico de investigación para las cuales pueda ser elegible.



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